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1、试验目的
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确定BLU-554qd及bid给药时的 MTD 和推荐II期剂量（RP2D）、两种给药方案的安全性和耐受性。 |
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2、试验设计（单选）
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试验分类：
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安全性和有效性
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试验分期：
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I期
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设计类型：
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单臂试验
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随机化：
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非随机化
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盲法：
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开放
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试验范围：
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国际多中心试验
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3、受试者信息
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年龄
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18岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
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性别
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男+女
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健康受试者
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无
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入选标准
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1
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受试者年龄 ≥18 岁。
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2
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根据欧洲肝脏研究协会（EASL）或美国肝病研究协会（AASLD）所发布指南中的组织学检查或无创检查标准，受试者被确诊为 HCC。
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3
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受试者至少存在一个可测量的病灶，根据 RECIST 1.1 进行评估。
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4
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必须有可用的FGF19 IHC 结果，且FGF19 IHC +。
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5
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受试者的美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态（PS）评分为 0-1。
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6
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受试者的Child-Pugh 评分为 5 或 6 分（Child-Pugh A 级），无临床表现腹水
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7
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如果有HCV 感染，必须在首次给药之前已完成 HCV 抗病毒治疗（根据当地已获批和可用的抗HCV治疗药物）。HBV 感染受试者，需进行抗病毒治疗，并在研究期间进行监测。
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排除标准
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1
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受试者已有中枢神经系统 (CNS) 转移。
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2
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有临床意义的实验室检查异常。
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3
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根据纽约心脏协会（NYHA）分类，受试者患有临床上显著的、不可控的心血管疾病。
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4
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已确认的人类免疫缺陷病毒（HIV） 感染。
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5
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在接受首次研究药物之前14天或5个半衰期（以较短者为准）之内接受任何抗癌治疗。
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6
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首次给药前14天内接受中性粒细胞生长因子支持治疗。
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7
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受试者在接受研究药物前2周内接受过强效CYP3A4抑制剂和/或诱导剂治疗。
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8
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受试者在首次给药前15天之内接受过重大手术。
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9
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既往接受过肝移植。
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目标入组人数
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国际多中心试验:总体150人，
中国16人；
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实际入组人数
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登记人暂未填写该信息
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4、试验分组
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试验药
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序号
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名称
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用法
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1
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BLU-554胶囊
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BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
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2
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BLU-554胶囊
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BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
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3
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BLU-554胶囊
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BLU-554 胶囊，规格100mg /粒， 600 mg，口服，每日一次。连续给药直至疾病进展或发生不可接受的毒性。
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对照药
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5、终点指标
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主要终点指标及评价时间
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序号
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指标
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评价时间
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终点指标选择
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1
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MTD（最大耐受剂量）、RP2D（推荐II期剂量）
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研究期间
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安全性指标
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次要终点指标及评价时间
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序号
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指标
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评价时间
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终点指标选择
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1
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PK/PD参数、根据RECIST 1.1版评估ORR、PFS、OS
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研究期间
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有效性指标+安全性指标
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6、数据安全监察委员会（DMC）：
无
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7、为受试者购买试验伤害保险：
有
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